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Neuer Test für Gentherapie dank Genschere Crispr-Cas9

Die Entwicklung der "Genschere" Crispr-Cas9 hat die medizinische Forschung unglaublich beschleunigt, weil sie erlaubt, das Erbgut schnell und präzise umzuschreiben. Wie Patienten profitieren, zeichnet sich vielerorts ab: Dank dieser Technik hat ein Zürcher Forscherteam nun ein Zellsystem entwickelt, mit dem sich Gentherapien gegen eine schwere Erbkrankheit viel schneller testen lassen.

Ein defektes Gen ist schuld, dass bei der Erbkrankheit "Septische Granulomatose" die Fresszellen des Immunsystems ihre Arbeit nicht verrichten können: Sie schaffen es nicht, Krankheitserreger wie Bakterien und Schimmelpilze abzutöten. Betroffene leiden unter lebensbedrohlichen Infektionen und überschiessenden Entzündungen, die schwere Folgen haben können.

Zwar kann eine Knochenmarksspende Heilung bringen. Findet sich jedoch kein Spender, ruht die grosse Hoffnung auf Gentherapien. Dabei werden dem Patienten blutbildende Stammzellen entnommen, das defekte Gen durch eine intakte Version ausgetauscht und die so veränderten Zellen wieder in die Blutbahn des Betroffenen eingesetzt. Sie nisten sich dann wieder im Knochenmark ein und produzieren gesunde Fresszellen.

Wirksamkeit schneller testen

Um solche Gentherapien vor ihrem Einsatz schneller und effizienter im Labor testen zu können, haben Forschende um Janine Reichenbach von der Universität und dem Kinderspital Zürich nun Zellen hergestellt, die einen für die Septische Granulomatose typischen Gendefekt tragen. Dafür veränderte das Team menschliche Zellen mithilfe der Genschere Crispr-Cas9 so, dass sie die Funktionsweise der Krankheit widerspiegeln, wie die Uni am Dienstag mitteilte.

Bisher mussten Forschende für Wirksamkeitstests von Gentherapien gegen die Erbkrankheit auf Hautzellen der Patienten zurückgreifen und diese mühsam und zeitraubend zu Stammzellen umprogrammieren. "Mit unserem neuen Testsystem geht das schneller und preiswerter, was eine rasche Entwicklung neuer Gentherapien für Patienten erlaubt", liess sich Reichenbach in der Mitteilung zitieren. Das neue System stellten sie und ihr Team kürzlich im Fachblatt "Scientific Reports" vor.

Auch für neue Gentherapien wollen Reichenbach und Kollegen künftig die hochpräzise Genschere verwenden. Bis die Behandlung der Erbkrankheit mithilfe von Crispr-Cas9 reif ist für den Einsatz am Patienten, könnten allerdings noch fünf bis sechs Jahre vergehen, schrieb die Uni Zürich.